Egy angyalföldi társasház negyedik emeleti lakásában szokatlanul teltek az ünnepek. Ide nem érkeztek látogatók, a közvetlen rokonok is csak a bejárati ajtó küszöbéről csodálhatták a kétéves kislányt, aki már megszokta a maszkos vendégeket. A gyerekek nagyon hamar hozzászoknak a változásokhoz. Nem találják különösnek, hogy az ajtó előtt papucsot kell húzni a cipőre, maszkot, gumikesztyűt és védőruhát kell ölteni…

Julcsi fél éve transzplantáción esett át. Minden fertőzés, vírus vagy baktérium végzetes lehet a számára, ezért a kis beteg, noha már otthon van, hónapok óta steril környezetben él. És még legalább fél évig nem is lazulnak a szigorú szabályok. A család minden nehézség dacára bizakodó. A küzdelem, az aggodalom és a felelősség megedzette a fiatal párt. Egyetlen cél köré összpontosítják minden erejüket: ha a kislány szervezete befogadja a donor köldökvérét, meggyógyul.

Julcsi másfél éves volt, amikor az első komolyabb tünetek jelentkeztek nála. Amikor a BCG-oltás nyomán nyirokcsomó-duzzanat, gennyes beolvadás keletkezett, még senki nem gondolt komolyabb betegségre, noha a tünetek a későbbi diagnózis tükrében jellegzetesek. Másfél éves korában bőrkiütések jelentkeztek. A hónapokig tartó kiütéseket húgyúti gyulladás követte. Julcsi kórházba került.

– Kislányoknál gyakori – nyugtatgatta az aggódó anyát a nővér. Hamarosan hazaengedték, néhány napig tartó antibiotikumos kezelés után. Pár hét múlva Rota-vírusra gyanakodtak orvosai. De ekkor már a gyermek szájában sebek, úgynevezett afták jelentek meg.

– Vírus okozhatja. Öt-hét nap alatt el kell hogy múljon – mondta a gyerekorvos, aki az állandó hasmenéses állapotot is vírusfertőzésnek tulajdonította, mivel baktériumok jelenlétét a székletvizsgálat nem mutatta ki.

Nem múlt el. A Madarász utcai kórházban is valamiféle vírusfertőzésnek tulajdonították a tüneteket. Hazaengedték. De Julcsi nem akart enni, az anyatejen kívül nem fogadott el mást, nem is ivott mást. A szülők aggodalma ekkor már messze túllépett a majd elmúlik állapoton, miután eltelt egy teljes nap úgy, hogy a kislány semmit nem evett.

– Kiszárad, ha nem kerül kórházba – kutatott a táskájában a slusszkulcs után Julcsi édesapja.

Sietve összepakoltak. A Madarász utcai kórházban a kislány állapota tovább romlott, a sebek a gyermek arcára is átterjedtek. A kivizsgálás eredménytelennek bizonyult. Egymást érték a negatív leletek.

– Nem enterovírus. Nem herpesz – jöttek sorra az eredmények. Ekkor kezdtek immunhiányra gyanakodni, emlékezik vissza arra a napra Julcsi édesanyja, amikor immunológiai konzíliumot hívtak össze. A kivizsgálások ettől kezdve más irányt vettek. Noha addig sem voltak nyugodtak a szülők, a leukémia esetleges gyanújának hallatán csaknem összeroppantak. Julcsi édesanyja nem tudott megnyugodni, látva, hogy a kislány egyre gyengül, fogy, egyre erőtlenebb, sápadtabb és kedvetlenebb. Nem bírt már felmászni kis csúszdája tetejére sem, pedig azelőtt ez volt a legkedvesebb elfoglaltsága. Nem kötötték le a képek a meséskönyvben, sokat aludt, azután az anyjához bújt és szopni próbált.

Ki tudja, nem ennek köszönheti-e egyáltalán az életét? Az édesanyja meg van győződve arról, hogy Julcsi élete a későbbi életmentő beavatkozásokon túl az anyatej természetes védelmének köszönhető. Háromhetes kínos csend és éveknek tűnő várakozás vette kezdetét. Nehéz lenne szavakkal leírni a kétségbeesés és a remény, a kilátástalanság és a féltés heteinek kínját.

– Jobb a bizonyosság – ismételgették egyre türelmetlenebbül. Azután a harmadik hét végére fellélegezhettek.

– Nem leukémia – közölték a szülőkkel, akik ekkor még laikusok voltak. Megnyugodhattak volna?

Végül egy meglehetősen ritka parazitára is elvégezték a vizsgálatot. Egy olyan kórokozóra, amely egészséges szervezetet nem képes megbetegíteni, csak a legyengült immunrendszerű betegeknél, például AIDS-eseknél vált ki panaszokat. A vizsgálat eredménye pozitív lett.

– Örültem annak, hogy a gyerek nem leukémiás. Ugyanakkor, ha ránéztem, az volt az érzésem, ha ez így megy tovább, Julcsi meg fog halni. Olyan sápadt és gyenge volt.

A harmadik hét végén kiderült, hogy a gyereknek gyakorlatilag nincs immunrendszere. Súlyos kombinált immundefektusban, angol rövidítéssel SCID-ben szenved. Ez veleszületett immunhiány, valószínűleg genetikailag öröklődik. A terhesség alatt az elérhető és kötelező vizsgálatok nem mutattak ki semmilyen rendellenességet. Nem is tudták volna kimutatni, mert ehhez molekuláris genetikai vizsgálat szükséges.

– Akkor már sejtettem, ez rosszabb, mint a leukémia – mondja Julcsi édesanyja, akinek ma is könnyes lesz a szeme, ha visszagondol ezekre a napokra.

A gyerek a Szent László Kórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztályára került, dr. Kriván Gergely főorvos osztályára.

– A kis beteg nagyon rossz állapotban volt, amikor hozzánk került – mondja Kriván főorvos úr. – A Madarász utcai kórházban súlyos szepszisen esett át. Ebből ugyan meggyógyult, ugyanakkor ki volt téve minden további fertőzésnek. A súlyos, veleszületett immunhiányos állapotokra rendszerint csecsemőkorban kezdődő, visszatérő, súlyos és szokatlan fertőzések jellemzők. A fertőzéseket olyan kórokozók is okozhatják, amelyek egészséges szervezetben nem képesek betegséget kiváltani. Ilyen például a BCG-baktérium. Az immunrendszer súlyos működészavara miatt a fertőzések nehezen gyógyíthatók, hiszen az antibiotikumos vagy gombaellenes kezelés önmagában nem elégséges a gyógyuláshoz, mert jól működő fehérvérsejtek nélkül hatástalan marad, a fertőzés kiújul – mondta a főorvos.

Julcsit steril boxban helyezték el. A steril box egy olyan szoba, ahova az orvosok és a nővérek, illetve a szülők is csak teljesen sterilen, műtétre bemosakodva léphetnek be. A box levegőjét speciális szűrőkön engedik át, minden kistányér, játék és pohár először a sterilizálóba kerül, a boxban csak steril eszközök használhatók. Ami a földre leesik, azt ott kell hagyni.

– Nagyon nehéz volt megszokni ezt a létformát. A kis Julcsi nem is szophatott tovább, orvosai túl nagynak találták a fertőzés kockázatát – emlékezik vissza a boxban töltött hetekre a kislány édesanyja.

– Őriztük a beteget, óvtuk a fertőzésektől mindaddig, amíg nem sikerült a számára megfelelő donort találni – meséli tovább a főorvos, aki szerint ez az egyik legkritikusabb pontja az őssejt-transzplantációnak.

Több tízezezer köldökvér van a világon lefagyasztva, ám kérdés, hogy sikerül-e olyat találni, amilyenre a betegnek szüksége van.

– A szerencse nagyon sokat számít. Ma még a szerencsén múlik, hogy valakinek lesz-e megfelelő donora. Julcsinak az USA-ból hozattuk a lefagyasztott köldökvért. Egyébként Németországi regiszterből érkezik a legtöbb donor. Magyarország messze a sor végén kullog: miközben Csehországban 47 ezer, Németországban pedig több mint kétmillió regisztrált donort tartanak nyilván, addig nálunk a regisztrált donorok száma alig éri el az ötezret. Létre kellene hozni mielőbb egy közösségi köldökvérbankot, amely mindenki számára hozzáférhető.

Donornak lenni nem könnyű. Bizonyos fokú önfeláldozás kell ahhoz, hogy valaki végigcsinálja, kiváltképp, ha nem a saját testvérének, hanem egy olyan embernek ad, akit nem ismer. Ma már az őssejteket is elsősorban a vérből nyerik, nem a csontvelőből, mint korábban, ám ezzel együtt is bonyolult a folyamat: az őssejtdonornál szükséges vizsgálatok száma is sokszorosa a véradóknál végzett vizsgálatoknak. Van, aki megretten. Amikor donornak jelentkezett, még úgy gondolta, igen, adni akar, azután amikor kiválasztják, behívják és ismét felteszik neki a kérdést: vállalja-e a donorságot, bizony van, aki ilyenkor, épp a sorsdöntő pillanatban visszalép.

– Voltam így egy kislánnyal, akit meggyógyítottunk, pedig szinte reménytelennek tűnt az állapota. A szülei többször mondtak le róla, többször búcsúztak el tőle hazamenve, félve, hogy reggel már nem találják életben a géppel lélegeztetett gyereket. Ennek a kislánynak is volt donora, aki az utolsó pillanatban visszalépett. Végül találtunk a számára megfelelő lefagyasztott köldökvért Spanyolországban, és végül győztünk: a kislányt sikeresen transzplantáltuk – mondta Dr. Kriván Gergely.

A főorvos még a szentestét is az osztályán töltötte. A kórházban nincsenek ünnepek. Szakadatlanul csörög a telefon, hívják, keresik, ő pedig szervez, a nemzetközi regiszterben kutat, donort keres, tájékoztatja a szülőket, mindenkihez van egy kedves szava. Számára ez az ünnep. Megint megmentett egy gyereket.

—————-

A remény neve: sejtterápia

Az orvostudomány legújabb eredményei sok más mellett az őssejtkutatás terén elért sikerekhez kötődnek. Olyan reményeket keltettek a betegekben, hogy már-már a türelmetlenségig fokozódott az elvárás az őssejtekkel történő terápiák iránt.

Sokan nem is emlékezhetnek arra, hogy az 1960-as években két kutató először mutatott ki az agyban őssejtaktivitást. Eredményüket többen elutasították, mert az addig elfogadott elmélet szerint, a felnőtt agyban nem születnek új idegsejtek. Három év múlva önmegújulásra képes sejtek jelenlétét mutatták ki egerek csontvelőjében, majd 1968-ban sikeres csontvelő-átültetést végeztek két testvér között, a súlyos, kombinált immunhiányos állapot kezelésére (testvérek genetikai állománya 50 százalékban azonos). Jó tíz év múlva, miközben lázas kutatás folyt a sejtbiológia területén, vérképző őssejteket fedeztek föl az emberi köldökzsinórvérben, majd 1992-ben először sikerült idegrendszeri őssejteket tenyészteni mesterséges körülmények között. Az örömbe üröm is vegyült, mert 1997-ben kimutatták, hogy a fehérvérűség vérképző őssejtből alakul ki; ez egyben az első közvetlen bizonyíték rákos őssejtek létezésére.

A fölfedezés türelemre inti az eufóriás kutatókat, mert a „sohasem ártani” elv megálljt parancsolt a meggondolatlan kísérletezéseknek. Az őssejtterápia alapvető követelménye őssejtek kinyerése. James Thomson és munkatársai elsőként vontak ki embrionális őssejteket emberi embriókból, közben számos tanulmány jelent meg a felnőtt szöveti őssejtek meglepő rugalmasságáról. Nagy változás következett be 2001-ben, amiből elsősorban etikai kérdés lett. Eddig számtalnszor bebizonyosodott, hogy a kutatók még nincsenek olyan tudás birtokában, amely előre jelezné, hogy az általuk végzett akár sikeresnek látszó kísérletek is nem okoznak-e súlyos károsodást a természetben.

Ilyen eset volt az angliai Dolly-bárány klónozása: Dolly többször olyan gyorsan öregedett, mint a természeti törvényeknek megfelelően létrejött testvérei, majd elpusztult. Maga a kísérletet végrehajtó kutató ismerte be, hogy ez a módszer nem alkalmas élőlények szaporítására, mert nem tudják mi mindent tartalmaz Pandora-szelencéje.

Ez történt az őssejtek esetében is, amikor 2001-ben az Advanced Cell Technology kutatói először próbáltak meg korai emberi embriókat klónozni azért, hogy embrionális őssejteket hozzanak létre, majd megölték az embriókat, hogy őssejtekhez jussanak. A módszer ellen megindult a tiltakozás mind az erkölcsi alapelvek alapján álló kutatók, mind az egyházak részéről.

Az emberi őssejtvonalak létrehozására irányuló kísérletek sikeréért folyó versenyfutás napjainkban olyan méreteket öltött, hogy hamisításokra is sor került, ami természetesen hamarosan kiderült (koreai, japán kutatók). Közben nagy erőkkel folytak a kutatások olyan emberi őssejtek kinyerése céljából, amelyek nem ütköznek erkölcsi és természetjogi törvényekbe.

2006-ban angol kutatók először hoztak létre mesterséges májsejteket köldökzsinórvérből származó őssejtekből. A legnagyobb ovációt az az eredmény váltotta ki, amellyel normális bőrsejteket programoztak át embrionális őssejtekké, egerekben. Ezért a kutatásért Mario Capecchi, Martin Evans és Oliver Smithies elnyerte a 2007. évi Orvosi és Élettani Nobel-díjat.

Kérdés, hogy honnan lehet őssejteket nyerni úgy, hogy ne sértsenek természeti törvényeket, ne öljenek embriókat? Őssejtforrásként szerepelhet a felnőtt emberi szervezet is, igaz, ezek a természetes sejtpótlást végző sejtek nem olyan rugalmasak a differenciálódást illetően, mint az embrionális sejtek. Minden szöveti őssejt az adott szövet sejttípusainak előállítására képes. Például a csontvelőben levő őssejtekből kialakulhat az összes sejttípus (vörösvértestek, fehérvérsejtek és vérlemezkék). Ma már úgy látszik, hogy őssejtek kivétel nélkül minden szövetben jelen vannak, csak még nem mindenhol sikerült őket azonosítani. Sajátos előfordulási helye a felnőtt őssejteknek a köldökzsinórvér. Utóbbiakat begyűjteni és elkülöníteni is könnyebb, a beavatkozás mind az újszülött, mind az anya számára fájdalommentes. Nemrég egy új őssejtforrást fedeztek föl, a magzatvizet, amiből olyan őssejteket sikerült kinyerni, amelyek mindhárom csíralemez sejtjeinek létrehozására alkalmasak lehetnek.

Az eddigi tapasztalatok azt mutatják, hogy a felnőtt őssejteknek sok előnye van az embrionális őssejtekhez képest. Használatuk is egyszerűbb, mivel az utóbbiak kinyerése nem könnyű. Emellett sokan érvelnek azzal, hogy az embrionális őssejtek alkalmazásakor nagyobb a daganatok kialakulásának veszélye, a felnőtt őssejtek használata ebből a szempontból biztonságosabbnak tűnik.

Az embrionális őssejtek „rossz útra” tévedhetnek, előfordul, hogy osztódásuk nem tud megállni, és rákos burjánzás indul meg. A daganatképződés kockázatát természetesen a felnőtt őssejteknél is meg kell vizsgálni. Ugyanakkor az embrionális őssejtek rugalmassága jóval felülmúlja a felnőtt őssejtekét. Különösen napjainkban lényeges ez a szempont, mert komoly tudományos kételyek fogalmazódtak meg a felnőtt őssejtek plaszticitásával kapcsolatban. Kiderült, hogy az átültetett felnőtt őssejtek gyakran összeolvadnak a szervezet saját sejtjeivel, például csontvelőből származó őssejt beültetve összeolvadhat a szervezetben a szívizomsejttel.

Több országban megkezdődtek olyan klinikai vizsgálatok, amelyek során a betegek szívébe saját csontvelőjükből származó őssejteket ültetnek be ínfarktust követően, hogy az elhalt szívizmot így próbálják újrafejleszteni. Sikeres kísérletek történtek őssejtterápiával idegrendszeri elváltozások esetében (szklerozis multiplex) is, Japánban pedig működő agyszövetet hoztak létre ilyen módon. Spanyol orvosok donortól származó őssejtekkel beborított légcsövet ültettek be egy betegbe, az eredmény később derül ki.

A legtöbb betegség gyógyításában még messze van a tudomány a sikeres őssejtterápiától, főképp, mert az egyik legfontosabb kérdést máig sem sikerült megválaszolni: mi történik a beültetett őssejtekkel a szervezetben? Valóban beépülnek-e a sérült szövetbe, vagy regenerációs hatásuk folytán az épen maradt, saját szöveti sejteket serkentik osztódásra? Ha a fenti kérdéseket sikerül megválaszolni, akkor kezdődhet új korszak az orvostudományban. A remény indokolt, de szükség van türelemre.

(hankó)

——————–

A Szent László Kórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs osztálya 1991 óta működik. Azóta közel 300 átültetést végeztek gyerekeken. Az őssejttranszplantáció a legkülönbözőbb vérképzőszervi illetve csontvelő-rendellenességben, veleszületett immunhiányban, limfómában ma már hozzáférhető gyógymód, ugyanakkor igazi csúcstechnológia az orvoslásban.

Az eljárás lényege, hogy a steril boxban elhelyezett beteg hibás vérképző rendszerét kemoterápia segítségével elpusztítják, majd egészséges és megfelelő donortól származó transzplantátum segítségével új vérképző rendszert építenek fel. A beavatkozást az OEP finanszírozza. A kezelés azonban nagyon műszerigényes és költséges, ezért a Szent László Kórház orvosai a kórháztól minden tekintetben független alapítványt hoztak létre a transzplantációs osztály műszerezettségének fejlesztése érdekében Szent László Őssejt Alapítvány néven.

A Szent László Őssejt Alapítvány adószáma:

18088823-1-41, bankszámlaszáma: Budapest Bank 10102086-76677300-01000009.