A vakok újra láthatnak

– A terápia bemutatása során a retinát egy hamburgerhez hasonlította. Hogyan működik ez a hamburger?

– A zsemle felső része veszi fel a fényt, ez a fényérzékeny réteg, alatta a hús- és zöldségrétegek számítógépként működnek. A zsemle alsó részét pedig a ganglionsejtek alkotják, ezek küldik az információt a látóidegnek, közvetítenek az agy felé. A retinitis pigmentosa nevű betegség során, aminek kezelésében eredményt értünk el, az történik, hogy a fényérzékeny réteg elvész, mintha leszednék a hamburger tetejét. Nagyjából kétmillió embert érint a világon ez a betegségcsoport. Általában már fiatalon panaszokat okoz, a fényt érzékelő receptorok fokozatosan elöregednek és elpusztulnak, végül az illető megvakulhat. Mi azt tudjuk csinálni, hogy a hamburger többi, megmaradt rétegeinek egyikét tesszük fényérzékennyé az elveszett helyett. Konkrétan ebben az 58 éves betegben, akiről publikáltunk, az alsó pogácsát, vagyis a ganglionsejteket változtattuk meg. Borostyánszínű fény érzékelésére képes fehérje termelődik bennük egy általunk előállított vírus fertőzése következtében.

– Nem veszélyes?

– Nem. Ez egy genetikusan átalakított adenoasszociált vírus, ami meg tudja fertőzni a sejteket, de nem okoz betegséget, és gyenge immunválaszt vált ki. Egyébként semmi köze nincs ahhoz az adeno­vírushoz, amiből az AstraZeneca és a Szputnyik V koronavírus elleni oltások készültek, csak a neve hasonló. Ez egy kis gömb, amiben van egy egyszálú DNS, amit mi programozunk. Kétféle információt viszünk be, egy genetikus postai címet, amivel megmondjuk, hogy milyen sejtekben gyártson fehérjéket, illetve magát az ehhez szükséges gént. Ezek megtalálhatók algákban és más mikrobákban, és olyan fehérjét választanak ki, amely a borostyánszínű fényt képes érzékelni. Ez biztonságosabb a sejteknek, mint a más típusú optogenetikai kutatásokban használt kék fény. Ebből a vírusból tizenötmilliárdot injektáltunk a beteg egyik szemébe. Nagyon fontos, hogy a vírus nem épül be a beteg génjeibe. Bemegy a sejt magjába, és annak a kétszálú DNS-e mellé ül, majd ott marad, valószínűleg az illető élete végéig, és gyártja a fehérjéket. Semmi mást nem csinál, csak ezt, és csak abban a sejtben, ahova küldjük.

– Miért van szüksége a betegnek még egy speciális szemüvegre is?

– Mert az fordítja le a világot a szeme számára befogható módon. Ez egy számítógéppel, kamerával és projektorral felszerelt szemüveg. A kamera végigpásztázza a viselője látómezejét, minden olyan képpontot regisztrálva, amelyben a fény megváltozik. A számítógép ezeket a vizuális információkat átalakítja borostyánszínre, a projektor pedig a szembe vetíti. Az egyféle színből következik, hogy a beteg csak fekete-fehérben tud látni. A szemüveggel való edzést öt hónappal az injekció beadása után kezdtük meg, miután már termelődtek fényérzékeny fehérjék. A beteg két hónapon keresztül többször viselte a szemüveget, mígnem egyik nap azt vette észre, hogy halványan látja a zebra csíkjait. Ma már tárgyakat ismer fel, akkor is, ha átlátszóak. Hosszú idő volt, míg újratanulta a látás folyamatát, hiszen ez az egész így másképp működik, mint normálisan, például a hamburger középső rétege, a számító rétegek teljesen ki vannak kapcsolva, már nem játszanak semmilyen szerepet a látásban.

– Ezzel a megoldással csak a retinitis pigmentosában szenvedőkön tudnak segíteni?

– Nem egészen. A betegség nem lényeges, ez az egyik nagy újdonsága ennek a terápiának, hogy mindegy, miért vesztette el a látását az illető, és mindegy, milyen genetikus betegsége van. Csak két feltétele van a módszerünknek, az egyik, hogy az illető teljesen vak legyen, a másik, hogy legyen látóidege.

– Ez a vakok hány százalékát érinti?

– Nehéz megmondani, mert kevés igazán jó adatunk van a vakokról. Akkor foglalkozhatunk ezzel, amikor a módszer valóban terápiává válik, és a klinikákon hozzájuthatnak a betegek törzskönyvezett gyógyszerként és kidolgozott kezelésként. Egyelőre csak az egyes és kettes fázisú klinikai kísérlet zajlik, az első embert mutattuk be, akit eredményesen kezeltünk. De a munkát még folytatni kell, a páciens retinájának egy kis százalékát tudtuk csak látóvá tenni, tehát csőlátása van, nem tud újságot olvasni, egyelőre nem ismer meg másokat, továbbá csak az egyik szemét kezeltük, ezért csak két dimenzióban lát. Persze, ez nyilvánvalóan hatalmas javulás a teljes vaksághoz képest.

– Hány év múlva lehet terápia ebből?

– Nem tudom megjósolni, mert ennek a folyamatnak egy része nem a mi kezünkben van. Attól is függ, hogy ezt a kis céget el tudják-e adni egy nagyobbnak, annak milyen az ellátóhálózata, és milyen befektetői vannak stb.

– Azt mondta, akkor tudnak segíteni, ha van látóideg. Mi történik, ha nincs?

– Egyelőre dolgozunk rajta, nemcsak mi, mások is, de ez még messzebb van a megoldástól. Végeztek tavaly például egy kísérletet a beteg agyába szúrt elektródákkal. Idővel erre is lesz megoldás.

– Miért feltétel a teljes vakság?

– Mert mielőtt emberbe visszük a terápiát, nem tudjuk százszázalékos biztonsággal, hogy ártunk-e az illető maradék látásának, vagy sem. Azért vagyunk a teljes vakságban otthon, mert ezzel kapcsolatban tudunk biztonsággal kísérletezni. A teljes vakok azonban a látássérültek között egy kisebb csoportot alkotnak, a legnagyobb arányt az időskori makuladegenerációban szenvedők adják, akik hosszú távon elveszítik az életlátásukat, csak a perifériás marad meg. Ez az el­öregedő társadalmak nagy problémája, és az előbb említettek miatt ebben a kérdésben jóval nehezebb előrelépni. Itt valami új technológiára lesz szükség, például infravörös fényre, ami nem befolyásolja a normál szemet. Tavaly publikáltunk a témában egy tanulmányt, de még várni kell rá több évet, hogy emberi kísérletben tesztelni tudjuk. Már mindenféle vakságra van elvi megoldásunk, de messze még ezek működőképessé tétele.

– Az élete máris legendás, gyakran elhangzik, hogy majdnem kirúgták az iskolából. Hogyan javult meg?

– Eléggé rossz gyerek voltam, mindent kipróbáltam, ami eszembe jutott, és sok intőt kaptam, amikből aztán rovó lett. Ha jól emlékszem, azt mondták, három rovó után kirúgnak. Össze is gyűlt, de akkor éppen jól szerepeltem egy matematikaversenyen, így az igazgató úgy döntött, inkább ezt a teljesítményt veszi figyelembe, és ad még egy esélyt. Mázli, hogy utána felvettek a Zeneakadémiára, így aztán magántanuló lettem.

– Egy ilyen életpályához talán szükség is van a kísérletező kedvre, hiszen nagyon sokat kell próbálkozni, hogy valami végül sikerüljön. A kutatás folyamatát ahhoz hasonlította, mintha bedobták volna az óceánba, és keresnie kell egy szigetet. Elindulnak egy irányba, és ha ott nem találnak semmit, akkor visszaúsznak.

– Valóban, sok dolog, amin ma gondolkodom, több év múlva fog realizálódni kísérletként, és annak megint több évre rá lehet bármilyen eredménye. Amit most bemutattunk, azon húsz éve kezdtem el gondolkodni. A kísérleteket ma már nem én végzem, csak felügyelem, én leginkább gondolkodom. Ez nem kitartás kérdése, vagy kudarctűrő képességé, hanem ez nekem így érdekes. A szerepem addig tart, amíg a probléma nehéznek és megoldhatatlannak tűnik. Az agyam abban él, hogy mi lesz 5-10 év múlva.

– S akkor ül és gondolkodik valamiről, ami a képzeletében létezik?

– Igen, álmodozom magamban. Ennek persze azért van reális alapja. Nagyon fontos, hogy egy elképzelés idővel konkrétan és precízen megfogalmazódjon kísérletekben. Nagyon félreértik manapság az álmodozó gyerekeket, mert ahelyett, hogy örülnének nekik, néhányan mindenféle betegséggel diagnosztizálják őket.

– S miről álmodozik mostanában?

– A rövidlátás érdekel, ami ma körülbelül két és fél milliárd embert érint, de a becslések szerint 2050-re ötmilliárdot fog. Most azon gondolkodunk és kísérletezünk, hogy egyáltalán megértsük a kialakulásának a folyamatát. Az ázsiai gyerekek 80-90 százaléka rövidlátó, az európaiaknak pedig a 45 százaléka.

– Miért van ez?

– Nem tudjuk. Azt tudjuk, hogy azoknál a gyerekeknél jellemzőbb, akik nem töltenek a szabadban elég időt. Például városi értelmiségi családokban sokszor rosszabb a helyzet, mint a vidéken. Ázsiá­ban olyan nagy a tanulásra való kényszer, hogy a gyerekek alig vannak kinn. Két okból fokozódhat a rövidlátás konkrétan, ez a természetes fény hiánya vagy a fény mennyisége, ugyanis a szabadban sokkal több a foton.

– A rövidlátás nagy baj?

– Mínusz hat dioptriánál több esetén igen. Ugyanis ekkor megnövekszik a szemgolyó, és ez valószínűsíti a makuladegenerációt, a zöld hályogot és a retinaleválást is. Ez óriási probléma, és egyre növekszik.

– Feltárta a látás mechanizmusát, ezért a terápiával együtt számos díjban részesült, többek között a Nobel-díj előszobájaként is emlegetett a Louis-Jeantet-díjban, első magyarként, továbbá az egyik legjelentősebb európai tudományos elismerésben, a Körber-díjban is. El tudná magyarázni, mit fedeztek fel?

– A retina valójában egy komplex számítógép, és a struktúráját tártuk fel. Ezt a munkát folytatjuk is. Egy hasonlattal tudnám leírni. Képzeljük el, hogy például egy tetszőleges ország politikusa beszél. Ott van az összes tévé. Minden kamera ugyanazt a politikust mutatja, de ha este megnézzük a híradókat, akkor teljesen mást emelnek ki a beszédből, az egyik szerint ez egy őrült idióta, aki le akarja rombolni a világot, a másik szerint fantasztikus, amit csinál, újraépíti az országot. A harmadik kiemeli, milyen öltönyt vett fel, a negyedik meg azon mulat, hogyan állt a szeme. Tehát ugyanabból a valóságból más mutatnak, és ez a lényege a retinának is, a beérkező videóból harmincnál is több különböző változatot készít, valamilyen tulajdonságot kiemelve. Az egyik például csak az éleit reprezentálja egy tárgynak, a másik a különböző színeit stb. Ezeket közvetíti a retina, vagyis a szemben lévő ideghártya az agy felé a látóidegen keresztül. Az agy nem látja, hogy mi van odakint, de ezekből a neurális videókból összerakja a képet, és valamit képzel róla. Mivel az ön retinája egy kicsit különbözik az enyémtől, ezért amit ön lát, és amit én látok, nem ugyanaz. Mindenki mást észlel a valóságból.