Száz SMA-s gyermek ingyen kapja meg a drága gyógyszert
Világszerte 100 beteg csecsemő és kisgyermek juthat hozzá ingyen a világ legdrágább gyógyszeréhez a Novartis svájci gyógyszergyártó révén, amely sorsolással dönti el, hogy ki kapja meg az SMA (gerincvelői eredetű izomsorvadás) kezelésére szolgáló készítményt.
Az egyelőre csupán az Egyesült Államokban törzskönyvezett Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer ára 2,1 millió dollár (641 millió forint).
Hétfőtől kezdődően a Novartis néhány hetente ki fog sorsolni egy gyereket, aki ingyen megkapja a készítményt.
Noha a cég szerint a kezdeményezés révén világszerte tudnak segíteni a családokon, a pácienseket képviselő csoportok hangsúlyozzák, hogy a sorsolásos rendszer nem oldja meg a magas költségek és a hiányzó hatósági jóváhagyások problémáját.
Múlt heti bejelentése szerint a Novartis 7,1 milliárd dollár profitot könyvelt el 2019-ben, és a Zolgensmát nevezte meg az egyik legfőbb bevételforrásaként. A vállalat ugyanakkor a gyártási kapacitásra hivatkozva elmondta, hogy nem tud alacsonyabb áron több dózist gyártani.
A világszerte nagyjából 8-10 ezer emberből egyet érintő SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatti halálhoz vezet.
A Novartis nem közölte, hogy hányan vesznek részt a sorsolásban.
A cég szerint amennyiben egy kisorsolt gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a páciens heteken belül megkaphatja a készítményt.
